目前,新成立的生物技術(shù)公司Rubius Therapeutics希望使用紅細(xì)胞替代缺失酶,并最終有效治療一些罕見(jiàn)、致命疾病,例如:癌癥。迄今為止,該公司已籌集2.2億美元投入研發(fā)。
就像醫(yī)生使用患者免疫系統(tǒng)改良T細(xì)胞治療癌癥一樣,Rubius Therapeutics公司正在使用紅細(xì)胞研制靶向疾病療法。媒體報(bào)道稱(chēng),Rubius Therapeutics公司執(zhí)行總裁托爾文·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)認(rèn)為,他們的療法基本上是“超級(jí)血液”,因?yàn)樵撝委熓鞘褂眉t細(xì)胞,而不是化學(xué)藥品或者合成材料。
Rubius Therapeutics公司計(jì)劃使用醫(yī)用蛋白質(zhì)配備紅細(xì)胞,并依據(jù)特定情況進(jìn)行調(diào)整。之后這些特殊紅細(xì)胞注入患者體內(nèi),開(kāi)始治療患者的疾病。最終,這種超級(jí)血液占患者體內(nèi)血液總量不足1%。
最初,該公司希望開(kāi)發(fā)超級(jí)血液療法,從而替代那些患有罕見(jiàn)疾病患者體內(nèi)的缺失酶,以及治療癌癥和自身免疫疾病,例如:狼瘡和1型糖尿病。但是與T細(xì)胞療法不同的是,紅細(xì)胞療法具有普遍適用性。Rubius Therapeutics公司網(wǎng)站介紹稱(chēng),我們僅需要一種通用捐獻(xiàn)者(具有O型血液的捐獻(xiàn)者),他們能夠產(chǎn)生足夠的治療劑量,用于治療數(shù)百至數(shù)千位不同患者。
該公司正在逐漸實(shí)現(xiàn)自己的目標(biāo),近期剛完成籌資1億美元。2017年6月,公司從投資方獲得1.2億美元的資金。
尼森在一份研究報(bào)告中指出,資金的增加進(jìn)一步鞏固了公司基礎(chǔ),使我們能夠加快第一批紅細(xì)胞療法(RCT)產(chǎn)品的開(kāi)發(fā),這些產(chǎn)品的目標(biāo)是治療酶缺陷、癌癥和自身免疫疾病。我們召集了一支由投資者、領(lǐng)導(dǎo)和顧問(wèn)構(gòu)成的實(shí)力團(tuán)隊(duì),他們對(duì)患者提供新奇細(xì)胞療法具有長(zhǎng)遠(yuǎn)規(guī)劃設(shè)計(jì)。
很可能需要一段時(shí)間Rubius Therapeutics公司的療法才能得到廣泛應(yīng)用,畢竟當(dāng)前僅是一個(gè)概念。首先,這些療法必須被開(kāi)發(fā),然后通過(guò)一系列臨床試驗(yàn)確定其有效性。如果一切都進(jìn)展順利,超級(jí)血液將最終獲得美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)的審批,就像2017年的T細(xì)胞療法一樣。
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